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  • ヒト遺伝子治療薬投与後の長期経過観察 産業用ガイダンス
  • ヒト遺伝子治療研究のための化学、製造、および制御情報
  • 血友病に対するヒト遺伝子治療
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  • 希少疾患に対するヒト遺伝子治療
  • 複製製造のためのレトロウイルスベクターに基づくヒト遺伝子治療製品の製品製造および患者追跡中の試験


 
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文献情報


Health Affairsvol】 (2019-02-06)
小児希少疾患の優先審査票:Priority Review Voucher (PRV)プログラムに内在する欠陥:研究結果  -  米国では総計1000万人以上の子供が罹患しているが、稀な小児疾患の推定5%しか治療を受けていない。2012年に優先審査保証(PRV)プログラムの拡大により、フェーズ I からフェーズ II の臨床試験への進行率は大幅に増加した。小児希少疾患に対する治療法のパイプラインを拡大するためにドナルド・トランプ大統領が小児癌の新治療法開発に今後10年間で5億ドルを拠出することを表明 (一般教書演説2019)  [原文] Impact Of The Priority Review Voucher Program On Drug Development For Rare Pediatric Diseases (Health Affairsvol)

Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy】 (2019-02-01)
製薬会社による医薬品ホッピングの市場独占権の定量化:医薬品の特許期間満了前に、その医薬品の一部を改良した新薬として新たな特許を取得し処方される。このようなプロダクトホッピングの慣行の中で新薬として導入される限り、医薬品規制によりジェネリック医薬品の競争を2年以上遅らせることが多い,    ハーバード大学医学部等PORTALプログラム研究者による研究結果  [原文] New Drug Formulations and Their Respective Generic Entry Dates  (JMCP)


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Lancet】 (2019-01-28) 

【British Medical Journal】 (2019-01-25) 
認知機能低下および認知症リスクに対する修正可能な危険因子の組み合わせ:系統的レビューとメタアナリシス    [原文] Combining modifiable risk factors and risk of dementia: a systematic review and meta-analysis  (BMJ) 

【British Medical Journal】 (2019-01-25) 
冠動脈に高リスクプラークを伴う軽度から中等度の狭窄病変を有する患者における脂質管理の適切な目標値の有効性および安全性を評価 - 多施設非盲検ランダム化比較臨床試験   [原文] Multicentre, open-label, randomised controlled clinical trial to assess the efficacy and safety of appropriate target values for lipid management in patients who have mild-to-moderate stenotic lesions with high-risk plaques in coronary arteries: study protocol  (BMJ) 

【JAMA Network】 (2019-01-22)
血管疾患のない人にアスピリンを使用すると心血管イベントのリスクが低下して大出血のリスクが高まる  [原文] Association of Aspirin Use for Primary Prevention With Cardiovascular Events and Bleeding Events: A Systematic Review and Meta-analysis  および  Aspirin for Primary Prevention:  Clinical Considerations in 2019  (JAMA) 

【Infectious Diseases Society of America】
(2019-01-21)
米国における急性弛緩性骨髄炎:全国調査の結果  [原文] Acute Flaccid Myelitis in the United States, August–December 2014: Results of Nationwide Surveillance  (IDSA)  |   関連記事: ポリオに似た希少な疾患の急性弛緩性脊髄炎(AFM)が米国で小児を中心に増加:2019年1月18日の時点でCDCによって確認されたAFMの症例数 (CDC)  |   関連記事:  2014年8月1日から2018年12月31日のAFM発症数 (CDC)

【Journal of the American Heart Association】 (2019-01-18)
脚の大腿膝窩動脈におけるパクリタキセル被覆バルーンおよびステントの適用後の死亡リスク:無作為化対照試験のシステマティックレビューおよびメタアナリシス  [原文] Risk of Death Following Application of Paclitaxel‐Coated Balloons and Stents in the Femoropopliteal Artery of the Leg: A Systematic Review and Meta‐Analysis of Randomized Controlled Trials   |  関連記事:2019 Jan  FDA医療提供者向けレター    |   2018 Dec 18;7(24):e011245 (JAHA)

【Journal of Pharmacy & Pharmaceutical Sciences】 (2019-01-15)
各国規制当局による後発医薬品の海外比較製品受入れ状態および国際ジェネリック医薬品規制当局プログラムの組織に関する調査  [原文] A Survey of the Regulatory Requirements for the Acceptance of Foreign Comparator Products by Participating Regulators and Organizations of the International Generic Drug Regulators Programme   (JPPS)

【Medical Journal of Australia】 (2019-01-14)
10種類の「ニコチンフリー」と表示された電子タバコ用液体(さまざまなブランドやフレーバー)に含まれるニコチンおよびその他の潜在的有害な化合物に関連する深刻な健康上のリスク   [原文] Nicotine and other potentially harmful compounds in “nicotine‐free” e‐cigarette liquids in Australia   |   Research letter (MJA)

【JAMA Internal Medicine】 (2019-01-14) 
片頭痛に対するカルシトニン遺伝子関連ペプチドモノクローナル抗体治療   [原文] Calcitonin Gene-Related Peptide Monoclonal Antibody Treatments for Migraine (JAMA)

【Orphanet Journal of Rare Diseases】 (2019-01-10) 
オーファンドラッグと非オーファンドラッグの臨床試験における特性と開発コストの違いを分析した。2018年の新薬承認のほぼ60%がオーファンドラッグに対するものであったため、NME(新分子実体)に対するオーファンドラッグの臨床コストは、非オーファンドラッグのコストの半分であることが判明した   [原文] Estimating the clinical cost of drug development for orphan versus non-orphan drugs (OJRD)

【New England Journal of Medicine】 (2019-01-09)
後天性血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)患者145名を対象にカプラシズマブ治療の二重盲検比較試験を行った。カプラチズマブ群の患者の65%およびプラセボ群の48%に有害事象として粘膜皮膚出血が認められたが、カプラシズマブによる治療は血小板数のより速い正常化と関連していた。カプラシズマブ治療期間中のTTP関連の死亡、TTPの再発、または血栓塞栓性イベントの複合発生率は低かった [原文] Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura (NEJM)

【Lancet】 (2019-01-08) 

【British Medical Journal】 (2019-01-07) 

【Nature Medicine】 (2019-01-07) 
画像解釈のための人工知能(AI)を搭載した独自の医療アルゴリズムに対する米国食品医薬品局(FDA)の承認数は急速に拡大している   [原文] High-performance medicine: the convergence of human and artificial intelligence (Nature Medicine volume 25, pages44–56, 2019)

【JAMA Internal Medicine】 (2019-01-07)
2010年に米国食品医薬品局(FDA)は筋萎縮性側索硬化症(ALS)または多発性硬化症(MS)の患者を対象として偽球麻疹の治療にデキストロメトルファン臭化水素酸塩と硫酸キニジンの併用を承認した。試験期間中の患者12 858名にデキストロメトルファン - キニジンが処方され、ほとんど(57.0%)が認知症および/またはPDの診断を受けており、デキストロメトルファン - キニジンを処方された患者数は、2011年の3296名から2016年には50 402名で15.3倍に増加していた   [原文] Assessment of Use of Combined Dextromethorphan and Quinidine in Patients With Dementia or Parkinson Disease After US Food and Drug Administration Approval for Pseudobulbar Affect (JAMA)

【Lancet Oncology】 (2019-01-07)
2010年8月3日から2016年5月27日までの間に原発性CNSリンパ腫(HOVON 105 / ALLG NHL 24)患者200名を対象にリツキシマブの無作為化非盲検第3相群間試験を行った。致命的または致命的な重篤な有害事象が、MBVP群の患者12名(12%)およびR-MBVP群の患者10名(10%)に発生し、MBVP群の5名(5%)とR-MBVP群の3名(3%)が治療関連の原因で死亡した   [原文] Rituximab in patients with primary CNS lymphoma (HOVON 105/ALLG NHL 24): a randomised, open-label, phase 3 intergroup study (Lancet) 

【Cancer】 (2019-01-07)
癌の生存率はここ数十年で大きく改善されたが、癌診断後の自殺リスクは高く、膵臓がんを患っている人は他の一般集団より自殺で死亡する可能性が8倍高く、肺がんを患っている人は自殺リスクが6倍であった   [原文] Suicidal Death Within a Year of a Cancer Diagnosis:  A Population-Based Study (Cancer) 

【British Medical Journal】 (2019-01-03) 
高感度C反応性タンパク質濃度の循環と肺癌のリスク:偶発性肺癌患者5299名の症例対照研究を行ったところ、循環血中hsCRP濃度が高い喫煙者は全体として肺がんのリスクが高かった   [原文] Circulating high sensitivity C reactive protein concentrations and risk of lung cancer: nested case-control study within Lung Cancer Cohort Consortium (BMJ) 



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